Anvisa aprova importação de remédio experimental para Lito Sousa

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou nesta sexta-feira, 4, a importação de um medicamento ainda em fase de testes para o tratamento do piloto e produtor de conteúdo Lito Sousa, diagnosticado com a doença rara Creutzfeldt-Jakob.

A substância não possui registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por isso, a autorização aconteceu em caráter excepcional, fora do procedimento padrão para importação de medicamentos.

O medicamento ainda está em fase pré-clínica e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica. Com a autorização, Lito será a primeira pessoa a testar a substância nesse contexto.

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O pedido de importação foi apresentado pelo Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento do paciente, após Lito ser aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

Nas redes sociais, Mila Seidl, esposa de Lito, comemorou a aprovação. “O impossível está virando realidade. Estamos prontos para receber o tratamento", disse, acrescentando que o remédio deve chegar ao Brasil em torno de sete a nove dias. "Obrigada a todo mundo que ajudou." 

O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob?

As doenças priônicas são condições raras e fatais causadas por alterações em uma proteína normalmente encontrada no organismo. Ela é chamada de PrPC. Quando essa proteína muda de estrutura, transforma-se em um príon. Essas moléculas podem induzir outras proteínas semelhantes a mudar de forma e se acumular, principalmente no cérebro.

A doença de Creutzfeldt-Jakob faz parte desse grupo. A condição provoca danos progressivos ao sistema nervoso e não tem cura conhecida.

Uma das questões estudadas pelos pesquisadores é entender como começa a alteração da proteína e quais etapas levam à formação de estruturas prejudiciais.

Principais sintomas

• Perda rápida de memória, confusão e dificuldade de raciocínio.
• Alterações de comportamento, humor ou personalidade.
• Perda de coordenação e equilíbrio, marcha instável e quedas.
• Contrações musculares involuntárias e súbitas, chamadas mioclonias.
• Tremores, rigidez ou lentidão dos movimentos.
• Dificuldade para falar, compreender ou encontrar palavras.
• Distúrbios visuais, como visão turva ou perda de partes do campo visual.
• Fraqueza, falta de coordenação motora e dificuldade para realizar tarefas.
• Sonolência, fadiga, insônia ou perda de apetite.
• Em fases avançadas, dificuldade para engolir, perda importante da autonomia, ausência de fala e coma.

Como a proteína ligada às doenças priônicas muda?

A pesquisa analisou estruturas microscópicas chamadas condensados de proteínas. Elas podem ser comparadas a pequenas gotículas nas quais várias moléculas ficam concentradas.

Enquanto permanecem em estado líquido, as proteínas continuam se movimentando dentro dessas estruturas. O interesse dos cientistas está no momento em que esse comportamento começa a mudar.

Segundo a pesquisadora Aline Ribeiro Passos, que participou do estudo, os condensados podem passar de um estado líquido para uma condição intermediária mais gelatinosa e, posteriormente, para um estado sólido.

Nos experimentos, os pesquisadores observaram primeiro o comportamento dos condensados na presença de cobre, elemento encontrado nos neurônios.

Em seguida, criaram em laboratório uma situação de estresse oxidativo, caracterizada por excesso de moléculas capazes de causar danos às células. Para isso, utilizaram peróxido de hidrogênio.

A exposição mudou o comportamento das estruturas. As gotículas deixaram de apresentar apenas características de um líquido e passaram a ficar mais rígidas.