Doença de Fabry: Anvisa aprova novo medicamento para tratamento no Brasil
Elfabrio é indicado para adultos em terapia de reposição enzimática de longa duração
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Repórter
Publicado em 6 de outubro de 2026 às 11h17.
RESUMO ＋
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta terça-feira, 6, o Elfabrio para o tratamento de adultos com doença de Fabry por terapia de reposição enzimática de longa duração. Segundo a Anvisa, o medicamento ajuda a eliminar substâncias acumuladas e busca prevenir complicações cardíacas e renais.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta terça-feira, 6, um novo medicamento destinado ao tratamento da doença de Fabry.
Comercializado como Elfabrio, o fármaco alfapegunigalsidase é indicado para pacientes adultos submetidos à terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração.
O que é a doença de Fabry?
Elfabrio: fármaco alfapegunigalsidase acaba de ser aprovado pela Anvisa. (Divulgação)
De origem genética, a doença de Fabry é uma condição lisossômica rara associada à deficiência da enzima α-galactosidase A. A redução da atividade dessa enzima provoca o acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diferentes tecidos e órgãos do organismo.
A doença pode afetar diferentes sistemas do corpo. Entre suas manifestações estão insuficiência renal, alterações cardíacas, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais e auditivas, além de angioqueratomas, lesões características que aparecem na pele. Também podem ocorrer distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.
Segundo a Anvisa, o Elfabrio atua como substituto de longa duração da enzima que apresenta deficiência nos pacientes. O medicamento auxilia na quebra e eliminação das substâncias acumuladas e tem como objetivo prevenir a progressão de complicações cardíacas e da insuficiência renal.
O produto é disponibilizado como solução estéril para diluição, em frascos de 10 ml. A administração ocorre por infusão intravenosa, procedimento no qual o medicamento é introduzido diretamente na corrente sanguínea por meio de uma veia.
'Perguntas frequentes'
Para que serve o Elfabrio? ＋
O Elfabrio é indicado para o tratamento de adultos com doença de Fabry submetidos à terapia de reposição enzimática de longa duração. O medicamento foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) nesta terça-feira, 6.
O que é a doença de Fabry? ＋
A doença de Fabry é uma condição genética rara associada à deficiência da enzima α-galactosidase A. A redução da atividade dessa enzima provoca o acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em tecidos e órgãos.
Quais são os sintomas e as complicações da doença de Fabry? ＋
A doença de Fabry pode causar insuficiência renal, alterações cardíacas, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais e auditivas e lesões de pele chamadas angioqueratomas. Também podem ocorrer diarreia e dor abdominal.
Como o Elfabrio atua no organismo? ＋
Segundo a Anvisa, o Elfabrio substitui por longa duração a enzima deficiente nos pacientes e auxilia na quebra e eliminação das substâncias acumuladas. O tratamento busca prevenir a progressão de complicações cardíacas e da insuficiência renal.
Como o Elfabrio é administrado? ＋
O Elfabrio é administrado por infusão intravenosa, com introdução direta do medicamento na corrente sanguínea por meio de uma veia. O produto é fornecido como solução estéril para diluição em frascos de 10 ml.
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