Em 2002, o renomado cientista Phillip Sharp cofundou a Alnylam Pharmaceuticals quando ficou sabendo de uma descoberta intrigante: pesquisadores tinham descoberto como "silenciar" mensagens biológicas transmitidas pelo código genético em vermes.

Dezesseis anos e cerca de US$ 2 bilhões em gastos com pesquisa mais tarde, a Alnylam transformou o conceito, chamado RNA de interferência, ou RNAi, em um tratamento para pessoas com uma doença genética rara e mortal. Este é o primeiro tratamento de RNAi já aprovado e um pequeno triunfo do domínio da humanidade sobre sua própria genética.

É também uma história que serve como advertência, porque relata a longa luta para transformar um avanço científico em um tratamento, e é uma lição para as empresas que trabalham com as tecnologias médicas mais comentadas da atualidade, como a ferramenta de edição de genes Crispr.

"Projete um longo caminho pela frente", disse Sharp, em uma entrevista.

Quando os pioneiros do RNAi Craig Mello e Andrew Fire ganharam o Prêmio Nobel em 2006, os analistas projetaram que remédios contra o câncer e outros transtornos faturariam bilhões de dólares em vendas e dezenas de empresas entraram no páreo. A maioria delas abandonou suas iniciativas durante a década seguinte.

O tratamento da Alnylam, Onpattro, foi aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA, na sigla em inglês) na sexta-feira. Ele bloqueia, ou silencia, temporariamente as mensagens transportadas por genes defeituosos que causam uma doença chamada amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh). Causada por um gene defeituoso, a amiloidose ATTRh chega a afetar 50.000 pessoas em todo o mundo.

A aprovação pela FDA é um marco histórico, mas foi mais limitada do que muitos esperavam: por enquanto, apenas um pequeno subconjunto de pacientes que sofrem danos neurais causados pela doença estáqualificado para receber Onpattro - cerca de 3.000 indivíduos nos EUA. No entanto, ela abre a porta para mais tratamentos e finalmente validou os anos de empenho da Alnylam.

Liderança inicial

A liderança inicial do Onpattro em pacientes com amiloidose ATTRh pode não durar muito tempo. A FDA tem programado decidir sobre um rival direto elaborado pela Ionis Pharmaceuticals, o Tegsedi, no início de outubro. Além disso, comprovou-se que o tafamidis, da Pfizer, que funciona através de um mecanismo diferente, melhora a sobrevivência.

Espera-se que o mundo dos tratamentos de RNAi se expanda agora que o primeiro remédio foi aprovado. O Onpattro, também conhecido por seu nome químico, patisiran, não levantou nenhuma preocupação de segurança, e a FDA não exigiu nenhum programa especial para monitorar ou reduzir riscos.

"A aprovação do patisiran é o começo de algo grande", disse Steven Breazzano, analista da Evercore ISI, que recomenda manter as ações da Alnylam. "Enquanto alguns esperavam que não tivesse demorado tanto, para as novas modalidades terapêuticas, a realidade é que a primeira de um campo nunca é rápida nem fácil."