Desde que foi aprovado o uso no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no fim de agosto, o Zolgensma se tornou a esperança de pais de crianças com a rara e grave Atrofia Muscular Espinhal (AME). Considerado o remédio mais caro do mundo, uma única dose chega a custar perto de 12 milhões de reais.

• A pandemia mexeu com a economia e os negócios no mundo todo.  Venha aprender com quem conhece na EXAME Research

Apesar de ainda não estar disponível no Sistema Único de Saúde (SUS), muitas famílias recorreram à Justiça para ter acesso ao tratamento caro. Um dos casos mais recentes e de grande repercussão foi o da bebê Kyara Lis, de Brasília, que foi diagnisticada com a doença em junho deste ano, com apenas 10 meses de vida.

A pressa em conseguir os recursos se deve ao fato de que a recomendação é aplicar o remédio em crianças com até os 2 anos de idade para ter os efeitos esperados. Os pais criaram uma financiamento coletivo online e conseguiram metade do valor. A outra veio por uma decisão do Superior Tribunal de Justiça.

Em novembro, a família de Kyara vai até Curitiba para fazer o tratamento com o remédio. Outras famílias também se dirigiram até a capital do Paraná para fazer o tratamento no Hospital Pequeno Príncipe, um dos maiores do país especializados em doenças raras em crianças. Desde a aprovação da Anvisa, a unidade hospitalar já atendeu quatro pacientes, e Kyara será a quinta.

Ao todo, 42 pacientes estão em atendimento com a AME dentro do hospital, sob os cuidados da médica neuropediatra Adriana Banzzatto. Há 16 anos ela se dedica ao tratamento de crianças com a doença rara. O Hospital Pequeno Príncipe foi o escolhido pela Novartis, fabricante do remédio, para ser o primeiro no Brasil a usar o medicamento. Este primeiro tratamento, realizado em setembro, não teve custo à família ou ao hospital.

Média do Hospital Pequeno Príncipe, Adriana Banzzatto (à dir), já usou o remédio em quatro pacientes com a AME. (Camila Hampf / Hospital Pequeno Príncipe)

“Em pouco tempo desde que o remédio foi aplicado, é perceptível a melhora no desenvolvimento. Antes a criança demorava 5 segundos para ter uma resposta motora que deveria demorar menos de 1 segundo. É uma experiência fantástica acompanhar este processo. Parecia algo tão distante há alguns anos e agora é uma realidade”, comemora a médica.

Alto Custo

A neuropediatra explica que a doença acomete 1 a cada 10.000 nascidos vivos. É causada pela ausência de um gene responsável por fabricar uma proteína para manter os neurônios motores vivos. Com o tempo, a capacidade motora vai se perdendo. O remédio é o que ela chama de terapia genética.

“O remédio introduz o gene que está faltando. O tratamento é feito pela veia do paciente e em dose única. Dependendo do peso, leva de uma a duas horas para inserir completamente o medicamento. Vale ressaltar também que apesar dele ser muito eficaz, ele não é mágico. Os pacientes que recebem o remédio precisam manter a fisioterapia e o acompanhamento”, diz.

Sobre o custo do tratamento, a Novartis diz que existem no mercado moléculas para tratamento contínuo da enfermidade, "mas o grande diferencial é o Zolgensma ser de aplicação única. Quando comparado a tratamentos crônicos de outras enfermidades , como as focadas no tratamento das mucopolissacaridose (MPS IV e MPS IVA), cuja expectativa de vida do paciente é de 40 anos – com início de tratamento por volta dos 5 anos de idade – pode-se extrapolar que o custo total poderia chegar a 87 milhões em uso contínuo".

(Com Agência Brasil)