A substância ativa de um medicamento biológico é feita por (ou derivada de) um organismo vivo, como uma bactéria ou uma levedura (um tipo de fungo unicelular).

Ele pode ainda ser obtido de uma fonte biológica, como um tecido ou sangue, de onde são extraídos compostos que agem como medicamentos.

Diferentemente de um remédio sintético, que é produzido por síntese química em processos controlados, o remédio biológico tem um processo bem mais complexo, que pode envolver etapas de recombinação genética.

Seus efeitos colaterais podem ser graves e têm, geralmente, relação direta com o sistema imunológico, podendo levar a uma doença autoimune.

No Brasil, há vários biológicos em uso: insulina recombinante, interferon (diabetes), eritropoietina (anemia causada por falência renal), fatores de crescimento e anticorpos monoclonais (usados no tratamento de doenças autoimunes, no câncer e após um transplante).

Vacinas e antissoros também são considerados biológicos. O remédio Avastin, um anticorpo monoclonal, é um dos remédios contra o câncer mais usados no mundo.

Em 2011, o FDA (agência americana similar à Anvisa) retirou seu uso para casos de câncer de mama em estágio avançado, mas ele ainda é indicado para alguns tipos de câncer colorretal, pulmonar, renal e cerebral.