A aprovação da terapia revolucionária da Novartis para uma forma mortal de leucemia abriu as portas para uma nova classe de tratamentos, apesar de o preço de US$ 475.000 ter reacendido o debate a respeito de como avaliar medicamentos capazes de salvar vidas.

Em uma demonstração de disposição para autorizar medicamentos mais rapidamente, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA, na sigla em inglês) aprovou na quarta-feira um novo e radical tratamento pontual da farmacêutica suíça semanas antes do esperado.

A decisão anuncia a aceitação de uma abordagem promissora e potencialmente curativa para vários tipos de câncer, doenças genéticas e outras doenças graves.

“Estamos atravessando uma nova fronteira em termos de inovação médica com a capacidade de reprogramar as células do próprio paciente para que ataquem um câncer mortal”, disse o comissário da FDA, Scott Gottlieb.

As terapias, conhecidas como CAR-T, levantam uma série de dúvidas em médicos, pacientes, fabricantes e órgãos reguladores, por exemplo a respeito de quem receberá os tratamentos e de como pagá-los.

A Novartis está tentando solucionar a questão do preço com um novo tipo de acordo: para os pacientes cujos cuidados são cobertos por programas do governo dos EUA, a empresa receberá o pagamento apenas se os pacientes mostrarem sinais de que o tratamento está funcionando dentro de um mês depois de começar a recebê-lo.

“Isso apoiará a sustentabilidade do sistema de saúde e o acesso do paciente e ao mesmo tempo permitirá um retorno sobre nosso investimento”, disse Bruno Strigini, CEO do setor de oncologia da Novartis, em conferência.

Mudança de paradigma

A empresa com sede na Basileia, na Suíça, está entrando em uma nova arena com os preços baseados em desempenho, disse Sam Fazeli, analista da Bloomberg Intelligence.

“Não estamos acostumados a drogas que curam pessoas” de doenças importantes como o câncer, disse ele. “Trata-se de uma mudança de paradigma.”

O sistema de saúde dos EUA já lidou antes com a questão da definição dos preços. Em 2013, a Gilead Science apresentou uma cura para a doença viral hepatite C ao preço de US$ 84.000, o que provocou um debate nacional a respeito dos custos do medicamento.

E os novos tratamentos contra o câncer que têm prolongado consideravelmente a vida de alguns pacientes podem custar US$ 150.000 por ano.

Contudo, o preço de quase meio milhão de dólares pelo medicamento do tipo CAR-T da Novartis representa um novo marco e é provável que venham mais pela frente, com novas terapias similares contra cegueira, doenças sanguíneas e outros tipos de câncer.

A terapia com genes da Spark Therapeutics para um distúrbio genético que causa cegueira infantil deverá receber a decisão da agência em janeiro.

Atualmente, existem mais de 600 terapias com genes e células em testes clínicos, segundo Mark Trusheim, diretor de estratégia do Centro de Inovação Biomédica do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).

Aqueles que conseguirem aprovação provavelmente chegarão ao mercado com custos similares, em parte devido ao complexo processo de fabricação necessário para elaborar esses tratamentos.