A edição genética CRISPR mostrou potencial para reduzir permanentemente o colesterol alto, segundo resultados preliminares de um estudo piloto publicado no New England Journal of Medicine. A tecnologia atua como uma “tesoura genética” capaz de desativar genes específicos ligados à produção de colesterol e triglicerídeos.

O estudo foi conduzido por cientistas da Cleveland Clinic, nos Estados Unidos. A pesquisa envolveu 15 pacientes com doença cardiovascular grave e teve como objetivo principal avaliar a segurança do tratamento, administrado por infusão intravenosa.

Redução de colesterol LDL e triglicerídeos

Os resultados indicaram que os participantes que receberam a dose mais alta do medicamento experimental apresentaram quase 50% de redução no colesterol LDL e 55% nos triglicerídeos. O colesterol LDL, conhecido como “colesterol ruim”, está diretamente ligado ao risco de doenças cardíacas, principal causa de morte no mundo.

Segundo o cardiologista Steven Nissen, diretor acadêmico do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico Sydell e Arnold Miller Family da Cleveland Clinic, o tratamento pode se tornar uma solução permanente, especialmente para pessoas jovens com predisposição genética ao colesterol alto.

O medicamento experimental tem como alvo o gene ANGPTL3, responsável por regular os níveis de colesterol e triglicerídeos no fígado. Pessoas com uma mutação natural nesse gene apresentam níveis baixos de colesterol e risco reduzido de doenças cardiovasculares ao longo da vida, sem efeitos adversos aparentes.

“A ideia é reproduzir essa proteção genética em pacientes que não têm a mutação, usando o CRISPR para desativar o gene de forma segura no fígado”, explicou Nissen. O foco no fígado diminui o risco de alterações em outras partes do corpo.

Segurança e próximos passos

O medicamento foi administrado por infusão, e os efeitos colaterais registrados foram leves, incluindo irritação no local da aplicação e alterações temporárias nas enzimas hepáticas. Houve um caso de óbito, mas os autores ressaltaram que o paciente tinha doença cardiovascular avançada e recebeu a menor dose do tratamento, sem relação direta com a terapia genética.

O FDA determinou acompanhamento de 15 anos para monitorar possíveis efeitos de longo prazo. Ensaios clínicos de Fase 2 e 3 estão programados para começar em 2026, ampliando o número de participantes e testando a eficácia em diferentes perfis de pacientes.

Especialistas alertam que o tratamento ainda é experimental e que os medicamentos tradicionais continuam essenciais para reduzir o risco de doenças cardiovasculares.