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Novo teste de remédio que bloqueia desenvolvimento de Alzheimer tem resultados promissores

Os resultados da primeira fase de testes do medicamento mostram que ele se demonstrou seguro e reduziu com sucesso os níveis da proteína tau - conhecida por causar a doença - nos pacientes que participam do estudo

Alzheimer: a doença genética promove a perda de neurônios nos pacientes - o que é irreversível (krisanapong detraphiphat/Getty Images)
Estadão Conteúdo

Agência de notícias

Publicado em 27 de abril de 2023 às 12h57.

Uma terapia desenvolvida no Reino Unido tem se mostrado eficaz no silenciamento de genes que predispõem pessoas a desenvolverem doença de Alzheimer ou demência . Os resultados da primeira fase de testes do medicamento, publicados na revista científica Nature Medicine, mostram que ele se demonstrou seguro e reduziu com sucesso os níveis da proteína tau - conhecida por causar a doença - nos pacientes que participam do estudo.

A terapia, chamada MAPTRx, age inibindo o gene MAPT, que codifica a proteína tau por meio da aplicação de BIIB080, uma droga composta por pequenas moléculas capazes de prevenir ou alterar a produção de proteínas. Logo, ele diminui a produção da tau e evita ou ameniza o curso da doença.

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Ainda serão feitos mais ensaios, com grupos maiores de pacientes para determinar se a terapia leva a um benefício clínico e deve ser disponibilizada, mas os resultados da primeira fase indicam que o método tem um efeito biológico relevante. Atualmente, não há tratamentos direcionados à proteína tau.

O Alzheimer é uma doença genética que promove a perda de neurônios nos pacientes - o que é irreversível. Dessa forma, se o medicamento for aprovado, pessoas que têm predisposição à doença poderão tomá-lo de forma preventiva e quem já começou a desenvolvê-la vai poder reduzir a progressão.

Como foi o estudo do remédio que bloqueia desenvolvimento de Alzheimer

A primeira fase de testes do MAPTRx analisou a segurança dele, seus efeitos no corpo do paciente e qual a ação no gene MAPT. O estudo foi desenvolvido pelo UCL Dementia Research Centre, centro especializado em Alzheimer e demência no Reino Unido, e foi apoiado pelo NIHR UCLH Biomedical Research Centre. Ao todo, 46 pacientes com idade média de 66 anos participaram dos testes, que foram feitos entre 2017 e 2020.

Os pesquisadores dividiram os pacientes em grupos e analisaram os efeitos da aplicação de três diferentes doses do medicamento administradas por injeção intratecal (aplicada no canal medular para atingir o sistema nervoso), em comparação com um placebo.

Os resultados mostram que a droga foi bem tolerada por todos os pacientes durante o período de tratamento e em mais de 90% até o período pós-tratamento. Eles tiveram apenas efeitos colaterais leves ou moderados, sendo dor de cabeça após a injeção da droga o mais comum.

Os níveis de proteína tau no sistema nervoso central dos pacientes foram analisados ao longo do período de aplicação. Foi constatada uma redução superior a 50% da presença dessa proteína após 24 semanas do início das aplicações nos dois grupos de tratamento que receberam a dose mais alta da droga.

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